Notre principal produit candidat, le palovarotene, est une petite molécule à administration orale ayant montré une activité puissante pour empêcher la nouvelle formation osseuse ainsi que la fibrose dans une variété de tissus. Nous développons le palovarotene pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), des ostéochondromes multiples (OM) et de la kératoconjonctivite sèche.

Nous sommes actuellement en train d’évaluer le palovarotene pour le traitement de la FOP dans notre essai de phase 3 MOVE, et nous avons terminé le recrutement pour notre étude de prolongation de phase 2 sur la FOP. Nous prévoyons le lancement de notre essai MO-Ped sur le palovarotene pour le traitement des OM au début de 2018.

De plus, le palovarotene s’est révélé exercer de multiples effets dans divers tissus y compris les tissus oculaires, où les agonistes du RARγ affichent généralement des propriétés anti-fibrotiques. Après avoir terminé les études précliniques, nous prévoyons de commencer des essais cliniques sur le palovarotene chez les patients atteints de kératoconjonctivite sèche en 2018.

Pour des renseignements complets concernant nos études sur le palovarotene, veuillez visiter clinicaltrials.gov et rechercher palovarotene.

Essai de phase 3 MOVE pour la FOP

Numéro de l’essai : PVO-1A-301

Identificateur du site ClinicalTrials.gov: NCT03312634

Critères d’admissibilité

Les participants doivent:

  • Avoir reçu un diagnostic clinique de FOP et être âgés de 4 à 65 ans
  • Être porteurs de la mutation R206H (le dépistage génétique est disponible)
  • Résider dans l’un des pays où un centre clinique est situé, à cause des exigences de (veuillez consulter clinicaltrials.gov pour voir une liste à jour des centres)
  • Ne pas avoir subi de poussée dans les 4 semaines précédant leur recrutement
  • Être capables de se prêter à toutes les procédures de l’étude, y compris les tomodensitométries (TDM) de tout le corps à faible dose
  • Satisfaire à tous les autres critères de recrutement (veuillez consulter clinicaltrials.gov)

Protocole

Nous avons l’intention de recruter 80 participants. Tous les participants prendront le palovarotene quotidiennement pendant 24 mois, avec une augmentation de la posologie en cas de poussée. Tous les participants devront se rendre au centre clinique à leur recrutement et à 6, 12, 18 et 24 mois. Pendant ces visites, ils se prêteront à des examens par TDM du corps entier et à d’autres évaluations. Les évaluations d’innocuité seront effectuées aux mois 3, 9, 15 et 21, au domicile du participant.

  • Traitement chronique : Tous les participants recevront 5 mg de palovarotene une fois par jour pendant 24 mois.
  • • Traitement des poussées : En cas de poussée, les participants recevront 20 mg de palovarotene une fois par jour pendant 4 semaines, suivis par 10 mg de palovarotene une fois par jour pendant 8 semaines (durée qui peut être prolongée à la discrétion du chercheur, jusqu’à la résolution de la poussée).
  • Toutes les doses seront ajustées en fonction du poids pour les patients de moins de 18 ans qui ne sont pas parvenus à la maturité squelettique.
  • Aucun placebo ne sera administré.

Pour nous joindre

Pour communiquer avec Clementia et obtenir plus d’information concernant l’étude MOVE, veuillez cliquer ici.

FAQ pour l’essai clinique MOVE

 

Essai de phase 2 MO-Ped pour l’OM

Numéro de l’essai : PVO-2A-201

Identificateur du site: NCT03442985

Critères d’admissibilité

Les participants doivent:

  • Être âgés de 2 à 14 ans
  • Avoir un OM symptomatique
  • Être porteurs de mutations EXT1 ou EXT2 confirmées
  • Résider dans l’un des pays où un centre clinique est situé, à cause des exigences de réglementation

Protocole

  • Nous avons l’intention de recruter 80 participants par groupe de traitement (240 participants en tout).
  • Schéma thérapeutique : palovarotene à des doses multiples (5 mg et 2,5 mg) vs placebo
  • Période de traitement : traitement de 24 mois avec une analyse intérimaire à 12 mois

Pour nous joindre

Pour communiquer avec Clementia et obtenir plus d’information concernant l’étude MO-Ped, veuillez cliquer ici.

FAQ DE L’ESSAI MO‐PED

Programme d’accès précoce de Clementia pour les patients atteints de FOP

Clementia s’engage à offrir l’accès patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) admissibles qui sont incapables de participer à une étude clinique et qui sont en urgence médicale, par l’entremise de son Programme d’accès précoce (PAP), dans la mesure où les lois applicables le permettent et sous certaines conditions. Toutes les demandes du médecin seront scrupuleusement évaluées selon les paramètres de notre Politique relative au PAP.

Si vous avez d’autres questions ou si vous souhaitez recevoir de plus amples renseignements, veuillez demander à votre médecin FOP d’envoyer un courriel à : GlobalMedInfo@ipsen.com